Les connaissances issues d’essais cliniques sur le bénéfice de nouveaux médicaments contre le cancer sont plus limitées qu’on ne le croyait jusqu’à présent. Bien souvent, une seule étude sert de base à la décision d’autorisation de mise sur le marché (AMM) d’une substance. C’est la conclusion à laquelle aboutit un projet de recherche soutenu par la Ligue suisse contre le cancer.
Entre 2000 et 2016, 92 nouveaux médicaments contre le cancer ont reçu une AMM de l’agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux FDA. Vu ce grand nombre de nouveaux médicaments, il est de plus en plus difficile de garder une vue d’ensemble. A présent, dans un projet soutenu par la Ligue suisse contre le cancer, le groupe de recherche de Lars Hemkens a fourni l’énorme travail d’étudier systématiquement les documents d’autorisation souvent complexes, difficiles à comprendre et de plusieurs centaines de pages de la FDA et d’en extraire et transférer dans une nouvelle banque de données les informations pertinentes pour l’estimation du bénéfice des médicaments.
Cette banque de données doit être mise à la disposition de la communauté scientifique internationale pour que les connaissances disponibles puissent être mieux utilisées à l’avenir : elle devrait aider les médecins et les patients à prendre des décisions thérapeutiques bien fondées. Mais en travaillant à leur banque de données, Lars Hemkens et son équipe se sont aperçus que les données étaient souvent minces. Comparés à ceux d ’autres domaines médicaux comme la cardiologie ou la diabétologie, pour lesquels chaque substance fait en général l’objet de plusieurs essais cliniques avant d’être autorisée, les médicaments contre le cancer sont soumis à des exigences moins sévères.
En particulier depuis que la FDA contrôle de plus en plus souvent les nouvelles substances actives en procédure accélérée, elle semble bien souvent se contenter d’un seul essai clinique, même pas toujours randomisé, et comprenant souvent moins de 200 patients. ≪ L’agence d’homologation est soumise à des tensions ≫, dit le chercheur : d’une part l’urgence ressentie de mettre aussi vite que possible les nouvelles substances actives à la disposition des patients en danger de mort. Cet argument perd cependant un peu de sa force si l’on tient compte du fait que les nouvelles substances ne prolongent souvent la survie que de quelques mois. D’autre part, l’agence devrait être sûre de disposer de suffisamment de données pour pouvoir évaluer correctement les bénéfices et les effets secondaires d’une substance. ≪ Si un traitement n’a été contrôlé qu’une fois, il reste une incertitude sur son bénéfice : il est possible qu’une deuxième ou troisième étude modifie nettement l’image que l’on a de l’impact. Pour être sûrs de bien soigner nos patients actuels et futurs, il nous faut plus d’essais cliniques, et certainement pas moins ≫, souligne le docteur Hemkens.
Numéro du projet: KLS-3587-02-2015